Nabelschnurblut für Erwachsene – Vermehrung der Stammzellen ist möglich

Nabelschnurblut hilft auch Erwachsenen, die unter Blutkrebs leiden. Falls die Nabelschnurspende zu klein ist, können die Stammzellen im Labor vermehrt werden.

23. April 2026

Nabelschnurblut für Erwachsene

Blutstammzellen werden seit vielen Jahren in der Medizin eingesetzt. Sie helfen vor allem bei der Behandlung von Leukämien, Lymphomen und einigen seltenen Erbkrankheiten.

Im medizinischen Alltag werden die Blutstammzellen jedoch meist aus dem Knochenmark oder direkt aus dem Blutkreislauf gewonnen. Nabelschnurblutspenden kommen dagegen eher selten zum Einsatz. Dabei haben die Stammzellen aus der Nabelschnur einige Vorteile1:

• Sie sind besser verträglich und lösen seltener eine Transplantat-gegen-Wirt-Reaktion aus.
• Sie sind toleranter und können auch Personen helfen, bei denen die Gewebemerkmale nicht vollständig übereinstimmen.
• Die Rückfallzahlen sind bei einer Behandlung mit Nabelschnurblutzellen meist geringer.

Allerdings enthält eine Nabelschnurblutspende in der Regel weniger Zellen. Eine Anwendung bei Erwachsenen ist dann häufig nicht möglich. Denn eine zu geringe Zahl von Stammzellen kann bei der Behandlung schwere Nachteile mit sich bringen1:

• Die transplantierten Zellen wachsen allgemein langsamer an.
• Das Infektionsrisiko ist höher, da die Behandelten länger ohne ein funktionsfähiges Immunsystem auskommen müssen.
• Das Risiko ist höher, dass sich die Stammzellen nicht im Knochenmark einnisten und die Transplantation daher fehlschlägt.

Stammzellen aus dem Nabelschnurblut werden daher meist nur bei Kindern, Teenagern und sehr leichtgewichtigen Erwachsenen eingesetzt. Bei normalgewichtigen Erwachsenen behelfen Ärzte sich manchmal damit, zwei Nabelschnurblutspenden für die Transplantation einzusetzen.

Seit kurzem gibt es allerdings auch die Möglichkeit, die Stammzellen im Labor zu vermehren. Jeweils ein Verfahren ist in der Europäischen Union und den USA bereits zugelassen, weitere befinden sich in der Entwicklung.

Inhalt: Zemcelpro

• Beschreibung
• Einsatz
• Nutzen
• Nebenwirkungen
• Ablauf
• Zulassung

 

Inhalt: Omisirge

• Beschreibung
• Einsatz
• Nutzen
• Nebenwirkungen
• Ablauf
• Zulassung

 

Zemcelpro – in Europa bei Blutzellkrebs zugelassen

Was ist Zemcelpro?

Zemcelpro (Dorocubicel, UM171) ist ein Stammzellarzneimittel, das aus Nabelschnurblut gewonnen wird. Es wird für jeden Patienten eigens hergestellt. Eine einzelne Spende wird dafür in zwei Teile aufgeteilt: Ein Teil der Nabelschnurblutzellen bleibt unbehandelt, der andere Teil wird im Labor zum Wachstum angeregt. Die Blutstammzellen vermehren sich dabei stark.

Der Patient erhält anschließend eine Mischung aus behandelten und unbehandelten Stammzellen. Die behandelten Zellen nisten sich vorwiegend im Knochenmark ein und erzeugen dort gesunde Blut- und Immunzellen. Die unbehandelten Zellen tragen zusätzlich dazu bei, die letzten Krebszellen aus dem Körper zu beseitigen.

Stammzellen im Nabelschnurblut

Wann wird Zemcelpro eingesetzt?

Zemcelpro wird bei bestimmten Formen von Blutzellkrebs eingesetzt. Dazu zählen beispielsweise die hochriskante Leukämie und die Myelodysplasie. Der Einsatz erfolgt bei schweren Verläufen, wenn die Erkrankten eine Transplantation von körperfremden Blutstammzellen benötigen, aber keine anderen Spenderzellen verfügbar sind.

Voraussetzung ist zudem die Verfügbarkeit einer Nabelschnurspende, deren Gewebemerkmale zu denen des Erkrankten passen. Diese Spenden enthalten jedoch meist zu wenige Blutstammzellen, um Erwachsene zu behandeln. Zemcelpro kann dafür sorgen, dass die notwendigen Zellzahlen erreicht werden.

Welchen Nutzen hat Zemcelpro?

Bislang stammen Daten zur Wirksamkeit von Zemcelpro vor allem aus zwei Studien, an denen insgesamt 25 Personen teilnahmen. Die Teilnehmer litten an hochriskanten Leukämien oder Myelodysplasien. Für die Behandlung dieser Blutkrebs-Varianten war eine Stammzelltransplantation mit körperfremden Zellen (eine sogenannte Allo-HSCT) notwendig, jedoch waren keine passenden Spender verfügbar.

Die Ergebnisse dieser Studien deuten darauf hin, dass die Behandlung mit Zemcelpro erfolgreich war und einen wichtigen Beitrag zur Therapie von Blutzellkrebs leisten kann.

Eine Stammzelltransplantation gilt unter anderem als erfolgreich, wenn die Zahl der verschiedenen Blutzellen möglichst schnell wieder ansteigt. Diese Phase der Regeneration wird häufig mit dem englischen Begriff „Engraftment‟ bezeichnet.

Zu diesen Blutzellen gehören auch die Neutrophilen, die eine wichtige Rolle bei der Abwehr von Erregern spielen. Nach der Gabe von Zemcelpro dauerte es im Durchschnitt 20 Tage, bis bei den behandelten Personen wieder Neutrophile nachweisbar waren. Nach 42 Tagen hatten 21 der 25 Behandelten ein Neutrophilen-Engraftment erreicht.

Wichtig für den Ablauf der Blutgerinnung ist eine andere Art von Blutzellen, die Thrombozyten. Durchschnittlich 40 Tage nach der Behandlung mit Zemcelpro stieg die Zahl der Thrombozyten wieder an. Bis Tag 100 kam es bei 17 der 25 behandelten Personen zu einem Engraftment.

Neuere Studien bestätigen diese Ergebnisse. So gibt es erste Hinweise, dass Zemcelpro auch bei der Behandlung von Multiplen Myelomen wirksam sein kann2. Ein Vergleich mit konventionellen Stammzelltransplantationen zeigte zudem, dass eine Behandlung mit Zemcelpro zu ähnlichen oder besseren Ergebnissen führt3.

Welche Nebenwirkungen hat Zemcelpro?

Die Behandlung mit Zemcelpro ist – wie jede Stammzelltransplantation – ein riskanter Eingriff, der häufig von schweren Nebenwirkungen begleitet wird. Zwei Prozesse spielen dabei eine wichtige Rolle:

• Die einleitende Hochdosis-Chemotherapie beseitigt das erkrankte Knochenmark, belastet aber auch viele andere Körpergewebe stark. Zudem verursacht sie eine schwere Immunschwäche, die mehrere Wochen anhält.
• Die transplantierten Stammzellen können sich gegen den Körper des Behandelten wenden und eine Transplantat-gegen-Wirt-Reaktion (GvHD) auslösen. Diese Entzündungsreaktion verläuft oft mild, kann aber auch lebensbedrohlich sein.

Zu den häufigsten Symptomen zählen ein Mangel an Blut- und Immunzellen, Infektionen, Organschäden und Entzündungsreaktionen. In seltenen Fällen haben die Nebenwirkungen tödliche Erfolgen4.

Wie läuft die Behandlung ab?

Die Behandlung mit Zemcelpro muss in einem qualifizierten Transplantationszentrum erfolgen. Das Vorgehen ist dabei grundsätzlich das gleiche wie bei einer etablierten Stammzelltransplantation: Der Eingriff soll das alte Knochenmark und Immunsystem beseitigen, um sie durch neue blutbildende Stammzellen zu ersetzen.

Zunächst wird eine Hochdosis-Chemotherapie durchgeführt, um alle körpereigenen Blutzellen – und damit auch die Krebszellen – zu beseitigen. Anschließend wird Zemcelpro über die Vene in den Blutkreislauf gegeben. Zugleich werden weitere Arzneimittel verabreicht, um Komplikationen bei der Infusion und Transplantation zu verhindern.

In den folgenden Tagen wandern die Nabelschnurblut-Stammzellen aus dem Zemcelpro-Präparat in das Knochenmark und besiedeln es neu. Es vergehen einige Wochen, bis die volle Funktionsfähigkeit des Knochenmarks wiederhergestellt ist. In dieser Zeit sind die Behandelten sehr anfällig für Infektionen und müssen zur Sicherheit im Krankenhaus bleiben.

Wo ist Zemcelpro zugelassen?

Zemcelpro darf seit 2020 in der Europäischen Union als „Orphan-Arzneimittel‟ verwendet werden. Orphan-Arzneimittel sind Medikamente gegen seltene Erkrankungen, für die es noch keine wirksamen Therapien gibt.

Im August 2025 erhielt Zemcelpro eine bedingte Zulassung der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA). Bevor eine vollständige Zulassung erfolgen kann, muss der Hersteller (die irische Firma Cordex Biologics International Limited) die Wirksamkeit der Therapie durch weitere Studiendaten belegen4.

Der Hersteller Excellthera plant, die Zulassung auch in weiteren Ländern zu beantragen. Dazu gehören die USA, Großbritannien, Kanada und die Schweiz.

Omisirge – in den USA bei Blutzellkrebs und aplastischer Anämie zugelassen

Was ist Omisirge?

Omisirge (Omidubicel-onlv) enthält Stammzellen aus Nabelschnurblut, die mit dem Wirkstoff Nicotinamid (NAM) behandelt wurden. NAM fördert die Vermehrung der Blutstammzellen im Labor, ohne die Zellen dabei unnatürlichem Stress auszusetzen5. So bleiben die Zellen wandlungsfähig und wachsen nach der Transplantation gut im Knochenmark des Empfängers an (das sogenannte Engraftment).

Die Therapie besteht aus zwei Teilen der gleichen Nabelschnurblutspende, die jedoch unterschiedlich behandelt werden. Ein Teil wird im Labor mit NAM vermehrt, der andere Teil bleibt unbehandelt.

Wann wird Omisirge eingesetzt?

In den USA ist Omisirge zur Behandlung schwerer Formen von Blutkrebs zugelassen. Der Einsatz kann bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren erfolgen.

Zudem kann Omisirge bei schweren Formen der aplastischen Anämie eingesetzt werden. Dabei handelt es sich um eine Gruppe von Erkrankungen, die durch einen Mangel an blutbildenden Stammzellen im Knochenmark gekennzeichnet sind. Eine Behandlung ist bei Erwachsenen und Kindern ab 6 Jahren möglich.

Welchen Nutzen hat Omisirge?

Die bisherigen Erfahrungen mit Omisirge stammen vor allem aus fünf klinischen Studien6 und einem klinischen Programm7. Die Mehrzahl der insgesamt 134 behandelten Personen litt unter akuten Leukämien. Omisirge erwies sich dabei als sicher und wirksam.

Eine der Studien führte einen direkten Vergleich zwischen Omisirge und einer normalen Nabelschnurspende mit unbehandelten Zellen durch8. Dabei zeigte sich, dass die Überlebensrate und die Häufigkeit von Transplantat-gegen-Wirt-Reaktionen bei beiden Ansätzen vergleichbar waren. In anderen Belangen hatte Omisirge jedoch deutliche Vorteile:

• Das Engraftment oder Anwachsen der Neutrophilen war bei einer Omisirge-Behandlung nach durchschnittlich 12 Tagen erreicht, bei einer normalen Spende dauerte es 22 Tage. Insgesamt kamen die Neutrophilen bei 96 von 100 Omisirge-Behandlungen zurück und bei 89 von 100 normalen Spenden.
• Das Engraftment der Thrombozyten war ebenfalls erfolgreicher: Nach 42 Tagen waren 55 von 100 Behandlungen mit Omisirge erfolgreich, bei einer normalen Nabelschnurblutspende waren es 35 von 100.
• Die Häufigkeit ernster Infektionen mit Bakterien oder Pilzen lag bei 37 von 100 Behandelten mit Omisirge. Bei einer normalen Spende lag dieser Wert bei 57 von 100 Behandelten und war damit signifikant höher.
• In den ersten 100 Tagen nach der Transplantation verbrachten die mit Omisirge behandelten Patienten 61 Tage außerhalb des Krankenhauses, nach einer normalen Spende waren es 48 Tage.

Eine gemeinsame Analyse der fünf klinischen Studien vermittelt einen ersten Eindruck von der langfristigen Wirkung von Omisirge6. Insgesamt wurden 105 behandelte Personen im Mittel über einen Zeitraum von 22 Monaten beobachtet (die Beobachtungszeiträume lagen zwischen wenigen Monaten und 10 Jahren). Daraus ließen sich Schätzwerte für die Überlebensraten nach 3 Jahren ableiten.

• 63 von 100 behandelten Personen sind noch am Leben.
• 56 von 100 behandelten Personen zeigen keine Anzeichen dafür, dass die Erkrankung zurückgekehrt ist

Welche Nebenwirkungen hat Omisirge?

Jede Stammzelltransplantation ist ein gefährlicher Eingriff, der häufig von schweren Nebenwirkungen begleitet wird. Ursache der Nebenwirkungen ist zum einen die Chemotherapie, die vor der Transplantation für die Beseitigung des alten Knochenmarks notwendig ist. Zum anderen kann sich das neu gebildete Immunsystem auch gegen den Empfänger richten und schwere Entzündungsreaktionen auslösen (Transplantat-gegen-Wirt-Reaktion, GvHD).

Im Einzelnen können folgende Nebenwirkungen auftreten5:

• Infektionen mit Viren, Bakterien und Pilzen (bei mindestens 8 von 10 Behandelten)
• akute Transplantat-gegen-Wirt-Reaktion (etwa 6 von 10 Behandelten)
• Leberschäden (etwa 6 von 10 Behandelte)
• chronische Transplantat-gegen-Wirt-Reaktion (mehr als 3 von 10 Behandelten)
• Entzündungen der Schleimhäute (etwa 3 von 10 Behandelten)
• Schmerzen (etwa 3 von 10 Behandelten)
• Schädigung des Magen-Darm-Trakts (etwa 2 von 10 Behandelten)
• Beeinträchtigung der Nierenfunktion (etwa 1 von 10 Behandelten)
• Atemversagen (etwa 1 von 10 Behandelten)

In etwa 1 von 50 Fällen können sich die transplantierten Zellen nicht im Knochenmark einnisten. Und in etwa 1 von 5 Fällen kehrt die Erkrankung nach der Behandlung zurück.

Wie läuft die Behandlung ab?

Die Behandlung mit Omisirge erfolgt im Wesentlichen nach dem gleichen Protokoll wie die Transplantation unbehandelter Blutstammzellen. Weitere Details zum Ablauf sind oben unter „Behandlung mit Zemcelpro” zu finden.

Wo ist Omisirge zugelassen?

Omisirge ist seit 2023 in den USA zugelassen, eine Zulassung in Europa wurde jedoch nicht beantragt. Entwickelt wurde die Therapie von der israelischen Firma Gamida Cell.

Nabelschnurblut für Erwachsene

Stammzellen im Nabelschnurblut

Stammzellen im Nabelschnurblut

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Volker Henn