Aucatzyl: CAR-T-Zellen gegen B-Zell-Leukämien

Die CAR-T-Zelltherapie Aucatzyl kann akute lymphatische Leukämien bei Erwachsenen zurückdrängen. Bei etwa der Hälfte der behandelten Personen verschwanden die Krebszellen und das Blutbild normalisierte sich.

CAR-T-Zelltherapie Abecma

Eine B-Zell-Leukämie ist bei Erwachsenen oft nur schwer zu behandeln. Erste Studien zeigen, dass die CAR-T-Zelltherapie Aucatzyl eine wirksame Option sein kann. Wie lange die Wirkung anhält, ist jedoch noch unbekannt.

Aucatzyl ist seit 2024 in den USA und seit Juli 2025 in der Europäischen Union zugelassen1.

Inhalte

• Krankheit
• Nutzen
• Therapie
• Nebenwirkungen
• Alternativen
• Entwicklung
• Kosten

Die Krankheit – akute lymphatische Leukämie, ausgehend von Vorläufer-B-Zellen

Die akute lymphatische Leukämie (ALL) entsteht aus unreifen Zellen im Knochenmark, die als Vorläufer von Immunzellen dienen. Häufig sind es Vorläufer der sogenannten B-Zellen oder B-Lymphozyten. Die Leukämiezellen vermehren sich meist unkontrolliert und stören lebenswichtige Funktionen des Knochenmarks. Unbehandelt führt die B-Zell-ALL innerhalb weniger Monate zum Tod.

In Deutschland treten jährlich etwa 700 Neuerkrankungen mit B-Zell-ALL auf, meist bei Kindern und jungen Erwachsenen2. In jungen Lebensjahren bestehen in der Regel gute Heilungschancen. Erwachsene über 26 Jahren erkranken nur selten an B-Zell-Vorläufer-ALL, ihnen stehen jedoch kaum Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung.

Der Nutzen – bei der Hälfte der Behandelten normalisiert sich das Blutbild

Die Daten zum Nutzen von Aucatzyl stammen bislang vor allem aus einer einzigen Studie. Daran nahmen 94 Erwachsene mit B-Zell-Vorläufer-ALL teil, die bereits eine erfolglose Behandlung hinter sich hatten3. Eine Kontrollgruppe gab es in dieser Studie nicht.

Die Ergebnisse zeigten, dass Aucatzyl die Krebszellen bei fast 8 von 10 Behandelten zurückdrängen konnte. Bei etwa 5 von 10 Behandelten hatte sich zusätzlich das Blutbild normalisiert. Die Beobachtungszeit nach der Therapie betrug im Mittel etwa 20 Monate. Wie lange die Wirkung anhält, lässt sich daher noch nicht sagen.

Die Therapie – CAR-T-Zellen gegen den Zellmarker CD19

Aucatzyl (obecabtagene autoleucel, obe-cel) ist eine Therapie, die auf körpereigenen Immunzellen basiert. Dazu werden zunächst die T-Lymphozyten oder T-Zellen, eine Gruppe von Immunzellen, aus dem Körper der erkrankten Person aufgereinigt. Die T-Zellen werden im Labor mit einem künstlichen Molekül ausgestattet: Dieser chimeric antigen receptor (CAR) kann Krebszellen erkennen und die Immunabwehr aktivieren.

Die CAR-T-Zellen von Aucatzyl richten sich gegen den Zellmarker CD19, der auf nahezu allen B-Zellen zu finden ist. Da auch die Leukämiezellen diesen Marker aufweisen, werden sie von den CAR-T-Zellen erkannt und wirksam beseitigt.

Der Einsatz ist nur bei Erwachsenen über 26 Jahren zugelassen, bei denen die erste Behandlung erfolglos verlief oder die einen Rückfall erlitten haben.

Die Nebenwirkungen – schwere Entzündungsreaktionen und neurologische Probleme

CAR-T-Zelltherapien haben meist erhebliche Nebenwirkungen, auch Aucatzyl macht da keine Ausnahme. Folgende Nebenwirkungen sind sehr häufig und können bei mehr als 1 von 10 Behandelten auftreten1:

• Zytokinfreisetzungs-Syndrom
• Fieber und Infektionen
• Schmerzen, die häufig Kopf, Muskeln und Knochen betreffen
• Übelkeit und Durchfall
• Müdigkeit
• Blutungen

Die Alternativen – Chemotherapien und zielgerichtete Medikamente

Die Behandlung der B-Zell-ALL hängt von mehreren Faktoren ab: der genauen Art der Erkrankung, dem individuellen Rückfallrisiko und dem gesundheitlichen Zustand des Betroffenen. In der Regel wird zunächst eine Chemotherapie eingesetzt, in Einzelfällen auch eine Strahlentherapie. Wenn sich ein geeigneter Spender findet, kann auch eine Stammzelltransplantation durchgeführt werden. Bei bestimmten genetischen Merkmalen kommen auch zielgerichtete Medikamente zum Einsatz4.

Wenn die erste Behandlung erfolglos verlief, steht mit Tecartus eine weitere CAR-T-Zelltherapie zur Behandlung von B-Zell-ALL bei Erwachsenen bereit. Die CAR-T-Zelltherapie Kymriah hingegen darf nur bei Kindern und jungen Erwachsenen bis 25 Jahre eingesetzt werden.

Die Entwicklung – weitere Daten benötigt

Die Entwicklung von Aucatzyl erfolgte durch die US-Firma Autolus Therapeutics. Die erste größere Studie zum klinischen Nutzen wurde im November 2024 veröffentlicht.

In den USA ist Aucatzyl seit November 2024 zugelassen5. Im Juli 2025 erfolgte dann die Zulassung in der Europäischen Union, die jedoch an Bedingungen geknüpft ist: Es müssen weitere Ergebnisse aus zwei Studien vorgelegt werden, die die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von Aucatzyl belegen1.

Die Kosten – 525 000 US-Dollar in den USA

In den USA betragen die Kosten für eine einmalige Behandlung mit Aucatzyl 525 000 US-Dollar5. Die Kosten in Deutschland sind noch nicht festgelegt.