Makuladegeneration: Erste Erfolge bei embryonaler Stammzelltherapie

     

Embryonale Stammzellen sollen den altersbedingten Verfall der Augen-Netzhaut stoppen. Dies wäre die erste wirksame Therapie bei trockener Makuladegeneration - vielen Menschen bliebe die Altersblindheit erspart.

Etwa 2 Millionen Deutsche leiden an altersbedingter Makuladegeneration (AMD)1. Die Ärzte sind machtlos, eine wirksame Therapie steht - zumindest bei der häufigen trockenen Variante - nicht zur Verfügung. Eine Hoffnung ruht auf embryonalen Stammzellen, die den schleichenden Verlust des Augenlichts aufhalten sollen. Nach Jahren der Vorarbeit machten Forscher nun einen wichtigen Schritt voran.

Therapie für Makuladegeneration

Embryonale Stammzelltherapien sollen den Verfall der Augen-Netzhaut stoppen.

Im März 2018 berichtete das London Project to Cure Blindness über zwei Patienten mit feuchter AMD2, deren Netzhaut mit einer Art "Gewebe-Flicken" versehen wurde. Die Behandlung von jeweils einem Auge zeigte Wirkung: Ein Jahr nach der Operation konnten beide erstmals seit längerer Zeit wieder Zeitschriften und Bücher lesen, mit Hilfe einer normalen Lesebrille und bei akzeptabler Geschwindigkeit.

Stammzellen sollen den Verlust von RPE-Zellen ausgleichen

Der Sehverlust beginnt bei AMD in der Mitte der Netzhaut. Ursache ist das Absterben einer spezialisierten Zellpopulation: Die retinalen pigmentierten Epithel (RPE)-Zellen versorgen die Sehnerven und sind für deren Funktion unerlässlich. Im Laufe der Jahre breitet sich die Schädigung langsam weiter aus, bis schließlich nur noch die Ränder der Netzhaut funktionsfähig sind.

Konventionelle Therapien können den Verlust der RPE-Zellen nicht aufhalten. Forscher des London Project gingen daher einen neuen Weg: Sie nutzten embryonale Stammzellen, um funktionsfähige RPE-Zellen im Labor zu erzeugen. Diese Zellen siedelten sie auf einer biosynthetischen Membran an und erzeugten einen geschlossenen Gewebeverband. Die Forscher transplantierten diesen "Flicken" mit einem speziellen Gerät ins Auge und "reparierten" die degenerierte Netzhaut.

Trotz des hoffnungsvollen Ergebnisses ist es noch zu früh, von einem Durchbruch zu reden. So bleibt weiterhin unklar, ob sich der Erfolg auch bei anderen Patienten und vor allem auch der trockenen Form von AMD wiederholen lässt. Auch wissen die Ärzte noch nicht, wie lange die Gewebe-Flicken überleben und die Sehfähigkeit verbessern können. Und nicht zuletzt drohen auch Komplikationen: Beide Patienten mussten nach dem Eingriff noch einmal in die Klinik, weil sich die Netzhaut abgelöst bzw. eine Wundnaht geöffnet hatte3.

Konkurrenz aus den USA und Israel

Die Entwicklung dieser embryonalen Stammzelltherapie hat einen ungewöhnlichen Hintergrund: Das London Project to Cure Blindness ist kein kommerzielles Unternehmen, sondern ein Zusammenschluss von Forschern, deren Anfangskapital im Jahr 2007 von einem anonymen Spender beigesteuert wurde. Auch die weitere Finanzierung beruhte auf öffentlichen Spenden. Doch um die neue Methode am Menschen zu testen, bedurfte es schließlich doch der Unter­stützung des Pharmariesen Pfizer.

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Heilerfolg oder nicht - diese Studien sind ein wichtiger Schritt voran. Ihr eigentliches Ziel war nicht die Behandlung der Patienten - das erschien aussichtslos, da die Krankheit schon zu weit fortgeschritten war. Wichtig war vor allem, dass sich bei keinem der Patienten Anzeichen von Krebs zeigten. Das Risiko galt als beträchtlich: Embryonale Stammzellen neigen zur Entwicklung von Krebs - und könnten so die Gesundheit der Patienten gefährden.

Allerdings ist das Krebsrisiko im Auge vergleichsweise gering. Das Auge ist vom Rest des Körpers weitgehend abgeschottet, so dass kaum eine Gefahr besteht, dass die embryonalen Zellen sich im Körper ausbreiten und Krebs hervorrufen. Außerdem lassen sich die Zellen direkt durch die Pupille beobachten: Krankhafte Wucherungen können schnell erkannt und entfernt werden. Und da die Netzhaut ist eher klein ist, muss auch nur eine geringe Zahl von embryonalen Stammzellen transplantiert werden. Alle diese Faktoren sorgen dafür, dass die Gefahr für den Menschen gering bleibt.

Neben dem London Project arbeiten auch zwei Firmen in den USA und Israel an einer Stammzelltherapie für AMD. Die erste Studie startete bereits im Jahr 2011 unter der Leitung der kalifornischen Firma Advanced Cell Technology (später Ocata Therapeutics, heute das Astellas Institute for Regenerative Medicine). Deren Forscher wandelten ebenfalls embryonale Stammzellen in RPE-Zellen um, formten aber aus ihnen keinen Gewebeverband, sondern injizierten sie als einzelne Zellen in das Auge ein.

Teilnehmer der ersten Studien waren nicht nur Patienten mit trockener AMD, sondern auch solche mit der Erbkrankheit Morbus Stargardt. Die Krankheit führt zu einer Degeneration der Netzhaut bei jüngeren Menschen und betrifft in Deutschland etwa 8000 Personen4. Die Ergebnisse bei etwa 40 Patienten in den USA, England5 und Korea6 schienen positiv: Allerdings bezweifelten unabhängige Experten, dass die Stammzelltherapie die Ursache für den Behandlungserfolg war.

Embryonale Stammzelltherapie für AMD scheint sicher

Das damals wichtigste Ergebnis blieb von dieser Kritik unberührt: Bei keinem der Patienten zeigten sich Anzeichen von pathologischen Zellveränderungen oder sogar Krebs. Zuvor gab es ernsthafte Befürchtungen, dass ein kleiner Restbestand von embryonalen Stammzellen sich zu einer Gefahr für die Patienten entwickeln könnte.

Im Auge ist dieses Krebsrisiko allerdings - zumindest in der Theorie - vergleichsweise gering. Es ist vom Rest des Körpers weitgehend abgeschottet, so dass die embryonalen Zellen sich kaum im Körper ausbreiten und Krebs hervorrufen können. Zudem lassen sich die Zellen direkt durch die Pupille beobachten: Krankhafte Wucherun­gen können schnell erkannt und entfernt werden. Und da die Netzhaut ist eher klein ist, muss auch nur eine geringe Zahl von Zellen transplantiert werden. Dennoch war es ein großer Schritt voran, als auch in der Praxis der Nachweis gelang, dass die embryonale Stammzelltherapie im Auge grundsätzlich sicher ist.

Trotz dieses Erfolgs geriet die Entwicklung in den USA ins Stocken. Kurz nach der Übernahme durch den japanischen Konzern Astellas im Jahr 2016 wurde eine Phase-II-Studie mit geplant 60 Patienten abgebrochen. Erst im Frühjahr 2018 soll es weitergehen: Bis zu 150 Patienten mit AMD sollen an einer randomisierten Studie teilnehmen, deren Ende für das Jahr 2026 geplant ist7.

Wachsende Konkurrenz

Die israelische Firma Cell Cure, ein Ableger der US-Firma BioTime (die über ihren Ableger Asterias auch eine Therapie für Querschnittslähmung entwickelt), verfolgt ein ähnliches Konzept wie Astellas - die RPE-Zellen werden als Einzelzellen in das Auge injiziert. Die erste Studie von Cell Cure startete 2015 und soll letztlich 15 Patienten mit trockener AMD behandelt; das Endergebnis wird im Jahr 2019 erwartet8. Erste vorläufigen Daten weisen darauf hin, dass der Eingriff zumindest keine unbeabsichtigten Nebenwirkungen hat9.

Die altersbedingte Makuladegeneration spielt bei der embryonalen Stammzelltherapie eine Vorreiterrolle: Für keine Erkrankung wurden mehr Studien gestartet und mehr Patienten eingeschlossen. Doch auch wenn die Entwicklung mit Hochdruck voran geht, werden auch im besten Fall noch viele Jahre bis zum endgültigen Durchbruch vergehen. Für viele Betroffene, die bereits heute unter AMD leiden, wird es dann vermutlich schon zu spät sein.

klinische Studien mit embryonalen Stammzellen:
Querschnittslähmung - Erblindung - Diabetes
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1 Berufsverband der Augenärzte Deutschlands, Deutsche Ophthalmologische Gesellschaft, Die altersabhängige Makuladegeneration (AMD), Broschüre, September 2012 (download)
2 da Cruz et al., Phase 1 clinical study of an embryonic stem cell–derived retinal pigment epithelium patch in age-related macular degeneration, Nature Biotechnology, März 2018 (link)
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Therapie für Makuladegeneration

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Kurz und knapp

  • aus embryonale Stammzellen können retinale pigmentierte Epithel­zellen erzeugt werden
  • die retinalen pigmentierte Epithel­zellen sollen den Verfall der Augen-Netzhaut aufhalten
  • dies könnte Patienten mit alters­bedingter Makula­degeneration und Morbus Stargardt helfen
  • die ersten Studien deuten an, dass von embryonalen Zellen keine Krebsgefahr ausgeht
  • einer Forschergruppe gelang, die Sehfähigkeit von zwei Patienten deutlich zu verbessern