März 2026
Dieser Newsletter von wissensschau.de informiert im Abstand von zwei Monaten über jüngste Entwicklungen bei der Gentherapie und den CAR-T-Zellen.
Klinische Studien
Elevidys mit der Zeit angeblich wirkungsvoller
Muscular Dystrophy News
Eine Langzeitbeobachtung deutet an, dass die Wirkung der Gentherapie Elevidys nach drei Jahren besser sichtbar wird. Bei 52 Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie konnte der Verlust mehrerer Muskelfunktionen offenbar teilweise gestoppt werden. Die Kinder hatten bereits an einer älteren Studie teilgenommen, die ihr Hauptziel nach einem Jahr jedoch verfehlt hatte. Dies gab die US-Firma Sarepta im Februar bekannt.
Die Duchenne-Muskeldystrophie führt zu einem fortschreitenden Verlust der Körpermuskulatur. In der aktuellen Studie konnte Elevidys diesen Prozess zwar verlangsamen, aber nicht vollständig aufhalten. Die Kinder konnten jedoch schneller vom Boden aufstehen und kurze Strecken gehen. Als Vergleich diente eine historische Kontrollgruppe: Diese Art der statistischen Auswertung gilt als eher unzuverlässig.
Sarepta konnte die Zweifel an der Wirksamkeit von Elevidys nie vollständig ausräumen. Wohl auch deshalb blieb die Gentherapie kommerziell deutlich hinter den Erwartungen zurück. Ob die neuen Studiendaten daran etwas ändern können, bleibt abzuwarten.
Morbus Fabry: Komplikationen bei höheren Dosen
Clinical Trials Arena
Eine Gentherapie gegen Morbus Fabry scheint wirksam zu sein, kann bei höherer Dosierung jedoch zu erhöhten Leberwerten führen. In einer Studie litten 2 von 11 Teilnehmern unter dieser Entzündungsreaktion, die wahrscheinlich durch den Einsatz einer AAV-Genfähre verursacht wurde. Die Studie wird nun mit der geringsten Dosis fortgesetzt. Dies gab die niederländische Firma uniQure im Februar bekannt.
Morbus Fabry ist eine seltene Stoffwechselkrankheit, die langfristig Herz, Nieren und Gehirn schädigt. Trotz der Komplikationen konnte die Gentherapie in den meisten Fällen ein defektes Stoffwechselenzym wirksam ersetzen. 6 von 11 Teilnehmern konnten anschließend die aufwendige Enzymersatztherapie absetzen. Die Wirkung zeigte sich jedoch insbesondere bei den höheren Dosen, die nun abgesetzt wurden.
Probleme mit AAV-Genfähren treten bei Gentherapien häufiger auf. Diese veränderten Viren sind zwar an sich harmlos, können die Leber jedoch stark belasten. Bei den bereits zugelassenen Gentherapien Elevidys und Zolgensma kam es deshalb bereits zu Todesfällen.
Inhalierte Gentherapie nicht wirksam
Fierce Biotech
Die Inhalation einer lentiviralen Genfähre hat nicht dazu beigetragen, die Atemfunktion von Menschen mit Mukoviszidose zu verbessern. Die Gentherapie sollte ein funktionsfähiges CFTR-Gen in die Atemwege einbringen. Die Studie war Teil einer Kooperation unter Beteiligung der Firma Boehringer Ingelheim. Im Februar gab Boehringer bekannt, dass die Studie vollständig eingestellt wird.
Die 5 Studienteilnehmer litten an einer Form der Mukoviszidose, die nicht auf eine Behandlung mit CFTR-Modulatoren anspricht. Die Gentherapie erwies sich als gut verträglich. Acht Wochen nach dem Eingriff zeigte sich jedoch keine Verbesserung des maximalen Atemvolumens. Eine weitere Behandlung oder Beobachtung der Teilnehmer ist nicht vorgesehen.
Forschung
CAR-T-Zelltherapie schont gesunde Zellen
Deutsches Ärzteblatt
Eine neue Art von CAR-T-Zellen könnte gezielter gegen Krankheiten vorgehen, die durch veränderte B-Lymphozyten ausgelöst werden. Die Therapie richtet sich gegen ein Oberflächenmolekül, das bei Lymphomen und Autoimmunerkrankungen deutlich häufiger auftritt. Erste Tests im Labor und mit Mäusen verliefen erfolgreich. Dies berichteten Forscher der Universität von Pennsylvania im Februar im Fachjournal Science Translational Medicine.
Bisher richten sich CAR-T-Zelltherapien häufig gegen den Marker CD19, wobei sie jedoch auch alle „gesunden” B-Zellen beseitigen und damit die Immunabwehr schwächen. US-Forscher fanden heraus, dass ein Bestandteil des B-Zell-Rezeptors, die schwere Kette IGH4-34, eine deutlich bessere Unterscheidung zwischen normalen und veränderten B-Lymphozyten ermöglicht. Die neue Therapie soll demnächst am Menschen getestet werden.
Erster Testlauf für Longevity-Ansatz genehmigt
MIT Technology Review
Die US-Arzneimittelbehörde hat im Januar eine Studie genehmigt, die Teile des Auges reprogrammieren und verjüngen soll. Das Ziel besteht darin, bei zwölf Personen mit Glaukom den Sehnerv zu reparieren. Durchgeführt wird die Studie von der US-Firma Life Biosciences, deren Gründer David Sinclair ein wichtiger Vertreter der Longevity-Bewegung ist.
Die Therapie basiert auf den „Yamanaka-Faktoren‟, die für die Erzeugung künstlicher Stammzellen eingesetzt werden. Drei dieser Faktoren sollen mithilfe eines Virus in ein Auge der Testpersonen eingeschleust werden. Um die Faktoren zu aktivieren, müssen die Behandelten zusätzlich ein Medikament einnehmen.
Die Longevity-Bewegung träumt davon, auf ähnliche Weise in Zukunft größere Organe oder den gesamten Körper zu verjüngen. Es besteht jedoch ein erhebliches Risiko, dass die Reprogrammierung auch die Entstehung von Tumoren begünstigt.
Methoden
Keine Zukunft für körperfremde CAR-T-Zellen?
Fierce Biotech
CAR-T-Zellen von fremden Spendern sind körpereigenen Zellen zwar teilweise überlegen, konnten in klinischen Studien jedoch noch nicht überzeugen. Viele Experten äußern sich daher skeptisch über deren weitere Aussichten. Pharmafirmen wenden sich bereits ab und setzen vermehrt auf die in-vivo-Herstellung von CAR-T-Zellen. Das Online-Magazin Fierce Biotech veröffentlichte im Februar eine detaillierte Analyse dieser Entwicklung.
Bislang sind sieben CAR-T-Zelltherapien zugelassen, die alle körpereigene Zellen nutzen. Körperfremde Zellen wären jedoch günstiger in der Herstellung, schneller verfügbar und auch bei geschwächten Patienten einsetzbar. Allerdings werden körperfremde Zellen vom Immunsystem abgestoßen, was ihre Wirksamkeit und Wirkdauer stark einschränkt.
Eine in-vivo-Herstellung von CAR-T-Zellen – also direkt im Körper der Behandelten – könnte ebenfalls günstiger und schneller ablaufen. Die Entwicklung dieser Methode steht allerdings noch am Anfang. Deshalb haben auch noch nicht alle Firmen die körperfremden Zellen abgeschrieben: In diesem Jahr werden die Ergebnisse mehrerer Studien erwartet, die das Blatt noch einmal wenden könnten.
Wirtschaft
Lichtblick für Casgevy
BioPharma Dive
Die Gentherapie Casgevy verzeichnete zuletzt etwas höhere Einnahmen: Im vierten Quartal 2025 waren es 54 Millionen US-Dollar, beinahe dreimal so viel wie im Quartal zuvor. Im Jahr 2025 erhielten 64 Personen die Gentherapie, der Gesamtumsatz betrug 116 Millionen US-Dollar. Dies gab die US-Firma Vertex im Februar bekannt.
Casgevy setzt die Genschere CRISPR/Cas gegen die Erbkrankheiten Sichelzellanämie und β-Thalassämie ein. Die Behandlung zieht sich über nahezu 12 Monate hin. Im Jahr 2025 begannen 147 Betroffene mit dem Prozess, sodass für das Jahr 2026 Einnahmen von rund 230 Millionen US-Dollar erwartet werden.
Bislang ist die Anwendung von Casgevy erst ab einem Alter von 12 Jahren möglich. Eine neuere Studie zeigte jedoch, dass die Gentherapie auch bei Kindern ab 5 Jahren wirksam ist. Vertex plant, in Kürze in den USA einen Antrag einzureichen, um die Zulassung auf diesen Altersbereich zu erweitern. Dies könnte die Einnahmen zusätzlich erhöhen.
Zulassungen und Rücknahmen
Gentherapie Roctavian zurückgezogen
Fierce Pharma
Die US-Firma BioMarin gab im Februar bekannt, dass sie die Gentherapie Roctavian vollständig vom Markt nimmt. Die Gentherapie stand bereits seit Oktober zum Verkauf, es fand sich jedoch kein Abnehmer. Roctavian lindert zwar wirksam die Symptome der Erbkrankeit Hämophilie A, war aber kommerziell ein Misserfolg.
In den letzten drei Jahren belief sich der Gesamtumsatz von Roctavian auf kaum mehr als 50 Millionen US-Dollar. Die Gentherapie konnte sich nie gegen die starke Konkurrenz anderer Arzneimittel durchsetzen. Zudem bestanden Zweifel an ihrer langfristigen Wirksamkeit.
Um die Kosten zu senken, war Roctavian zuletzt nur noch in Deutschland, Italien und den USA erhältlich. Bereits behandelte Patienten werden weiterhin von der Firma betreut.