August 2026
Dieser Newsletter von wissensschau.de informiert im Abstand von zwei Monaten über jüngste Entwicklungen bei der Gentherapie und den CAR-T-Zellen.
Klinische Studien
CAR-T-Zellen aus dem Labor lindern systemische Sklerose
Fierce Biotech
Künstlich erzeugte Stammzellen dienten als Ausgangsmaterial für CAR-T-Zellen, die bei der Autoimmunerkrankung systemische Sklerose erste Erfolge zeigten. Bei 4 behandelten Personen waren bereits nach 3 Monaten positive Veränderungen der Haut messbar. Die Studie der US-Firma Fate Therapeutics umfasst insgesamt 30 Personen mit unterschiedlichen Autoimmunerkrankungen. Erste vorläufige Daten wurden im Juli auf einem Fachkongress in Montreal vorgestellt.
Bei der systemischen Sklerose verfestigt sich das Bindegewebe: Die Haut wird steifer und innere Organe verlieren langsam ihre Funktionsfähigkeit. Auslöser der Erkrankung sind B-Zellen, die Antikörper gegen körpereigenes Gewebe produzieren. Die CAR-T-Zelltherapie beseitigt diese B-Zellen und führte bei den Behandelten unerwartet schnell dazu, dass die Haut dünner und flexibler wurde.
Die CAR-T-Zellen wurden im Labor aus multipotenten iPS-Zellen erzeugt. Die Therapie ist daher günstig in der Herstellung, schnell verfügbar und von gleichbleibender Qualität. Ein gentechnischer Eingriff verringert zudem das Risiko, dass die CAR-T-Zellen den Körper des Empfängers angreifen. Tatsächlich zeigen die vorläufigen Daten, dass die Therapie gut verträglich war.
Herzkrankheiten: Base Editing senkt Cholesterin
BioPharma Dive
Eine Gentherapie kann den Cholesterinwert im Blut senken, indem sie das Leberenzym PCSK9 inaktiviert. Dies zeigte eine Studie mit 35 Teilnehmern, die an einer Erbkrankheit oder an frühzeitig auftretenden Herzerkrankungen litten. Die Menge an LDL-Cholesterin verringerte sich dabei um bis zu 62 %. Eine internationale Forschergruppe veröffentlichte die Ergebnisse im Mai im The New England Journal of Medicine.
Die Gentherapie nutzt eine Variante der Genschere CRISPR/Cas, um eine einzelne Base im PCSK9-Gen auszutauschen. Die Menge des PCSK9-Enzyms nahm danach um bis zu 88 % ab. Dadurch sind Körperzellen in der Lage, mehr LDL-Cholesterin aus dem Blut aufzunehmen. Niedrige LDL-Cholesterinwerte senken das Risiko für Herzinfarkte und Schlaganfälle.
Die Teilnehmer der aktuellen Studie wurden im Mittel 9 Monate nachbeobachtet. Dieser Zeitraum ist noch zu kurz, um mögliche Auswirkungen auf Herz-Kreislauf-Erkrankungen zu erkennen. Der Hersteller Eli Lilly plant dennoch bereits eine weiterführende Studie, die Ende dieses Jahres beginnen soll.
Friedreich-Ataxie: Unterstützung für das Herz
JAMA Cardiology
Eine Gentherapie soll einer Vergrößerung des Herzens entgegenwirken, die häufig bei der Erbkrankheit Friedreich-Ataxie auftritt. In einer Studie bildete sich bei allen 17 Teilnehmern eine Verdickung des linken Herzmuskels leicht zurück oder stabilisierte sich zumindest. Bei 15 Teilnehmern hatte sich zudem ein Biomarker verringert, der auf Herzschäden hindeutet. US-Forscher veröffentlichten die Ergebnisse im Juni in der Fachzeitschrift JAMA Cardiology.
Die Ursache der Friedreich-Ataxie ist eine Mutation im Frataxin-Gen. Die Betroffenen leiden vor allem unter schweren neurologischen Störungen. Die häufigste Todesursache sind jedoch genetisch bedingte Herzerkrankungen. Bei der Therapie schleust eine AAV-Genfähre das funktionsfähige Frataxin-Gen über die Blutbahn in den Körper ein. Je nach Dosis stieg die Menge von Frataxin im Herzen um 20 bis 120 % an.
Es gibt auch erste Hinweise darauf, dass sich die neurologischen Symptome der Erkrankung verbessern. Schwere Nebenwirkungen traten nicht auf. Der Hersteller Lexeo Therapeutics hat bereits eine neue Studie mit 13 Teilnehmern gestartet, die eine hohe Dosis der AAV-Genfähre erhalten.
Anwendung
Hirntumor nach AAV-Gentherapie
Deutsches Ärzteblatt
Vier Jahre nach einer Gentherapie entwickelte sich ein Tumor im Gehirn eines fünfjährigen Jungen. Das Erbgut der Krebszellen enthielt Reste der verwendeten AAV-Genfähre, die vermutlich zur Aktivierung eines Krebsgens beitrugen. Ärzte einer US-Kinderklinik konnten den Tumor vollständig entfernen. Ein Bericht über diesen seltenen Fall erschien im Juni im The New England Journal of Medicine.
Das Kind kam mit der seltenen Stoffwechselerkrankung Morbus Hurler zur Welt. Die Injektion der AAV-Genfähre erfolgte direkt in das Gehirn: An der Injektionstelle entwickelte sich später der Tumor. Die Analyse des Erbguts zeigte, dass die Genfähre zur Aktivierung des Krebsgens PLAG1 beigetragen hatte. Damit wurde erstmals ein eindeutiger Zusammenhang zwischen AAV-Genfähren und menschlichen Tumoren belegt.
Dies ist allerdings noch kein Beweis dafür, dass die Gentherapie die entscheidende Ursache des Hirntumors war. Die Forscher halten diese Möglichkeit jedoch für plausibel. Das Krebsrisiko ist dennoch gering: Bislang wurden etwa 6000 Menschen mit AAV-Genfähren behandelt, doch dies ist der bisher einzige belegte Krebsfall. Zudem hat die Krebsbehandlung die positive kognitive Entwicklung des Kindes nicht beeinträchtigt.
US-Firma bietet ungetestete Gentherapie gegen das Altern an
Progress Educational Trust
Die texanische Firma Minicircle hat eine Warteliste eröffnet, in der sich Interessenten für eine ungetestete Gentherapie anmelden können. Die Therapie nutzt ein ringförmiges DNA-Molkül, um das Klotho-Gen in das Fettgewebe einzuschleusen. Laut der Firma könnte dies den Alterungsprozess verlangsamen und die Funktion von Gehirn, Herz und Nieren unterstützen. Dies berichtete der Progress Educational Trust im Juni.
Die Firma belegt ihre Versprechen allerdings nur mit den Ergebnissen von Tierversuchen. Aussagekräftige klinische Studien oder eine Zulassung von Gesundheitsbehörden liegen nicht vor. Die Therapie wird daher nur in Ländern angeboten, die nicht der US-amerikanischen Rechtsprechung unterliegen: Honduras, Panama und die Bahamas. Experten warnen, dass dieser Eingriff unvorhersehbare Folgen haben kann.
Neue Zulassungen
Itvisma gegen spinale Muskelatrophie
SMA Europe
Im Juli hat die EU-Kommission eine Variante der Gentherapie Zolgensma zugelassen. Itvisma nutzt dieselbe Genfähre wie Zolgensma, um den Verlust des Gens SMN1 bei spinaler Muskelatrophie auszugleichen. Itvisma wird jedoch nicht in die Blutbahn, sondern direkt in die Gehirn-Rückenmarks-Flüssigkeit verabreicht. Der Hersteller Novartis hat noch keine Angaben zu den Kosten der Therapie gemacht.
Die Injektion in die Nervenflüssigkeit bietet zwei entscheidende Vorteile: Die Therapie ist bereits in geringer Dosis wirksam und muss nicht an das Körpergewicht angepasst werden. Damit ist erstmals auch eine Anwendung bei Kindern ab zwei Jahren und bei Erwachsenen möglich.
Medienspiegel
Kind stirbt nach maßgeschneiderter Gentherapie
Retraction Watch
Im Frühjahr 2025 verstarb ein Mädchen in China an schwerem Organversagen. Auslöser war eine Entzündungsreaktion, die nach dem Test einer experimentellen Gentherapie einsetzte. Der verantwortliche Forscher wollte den tragischen Vorfall offenbar vertuschen. Die Öffentlichkeit erfuhr erst davon, als die trauernden Eltern befürchten mussten, dass sich das Geschehen wiederholt.
Das 6-jährige Mädchen litt unter einem Gendefekt, der Nervenzellen schädigte und die Entwicklung des Kindes verzögerte. Die Entwicklungsstörung war nicht lebensbedrohlich, aber die Eltern erhofften sich eine bessere Zukunft für ihr Kind. Sie suchten Hilfe bei einem angesehenen Forscher, der ihre Hoffnung bereitwillig nährte. Mit großzügiger finanzieller Unterstützung der Eltern entwickelte er eine Gentherapie, die genau auf ihr Kind zugeschnitten war.
Die möglichen Risiken der Gentherapie spielte der Forscher jedoch herunter. Er ignorierte auch eine Studie, in der alle Versuchstiere teils schwere Organschäden erlitten hatten. Beim Kind traten dann vergleichbare Nebenwirkungen auf – es verstarb sieben Tage nach dem Eingriff. Die Geschichte dieses vermeidbaren Todes erzählt Brendan Borrell von Retraction Watch.