Übertriebene Hoffnung auf Stammzelltherapie für Blinde?

   

Erblindende können nach einer Therapie mit embryonalen Stammzellen wieder besser sehen. Doch Experten bezweifeln, dass die Stammzellen Ursache der erhöhten Sehkraft sind.

Ein erblindeter 75-jähriger Farmer aus Kansas, USA, sieht wieder so gut, dass er auf seinem Pferd ausreiten kann. Andere Patienten, die an Altersblindheit litten, können wieder ihre Uhr ablesen oder einen Computer nutzen. Eine experimentelle Stammzelltherapie weckt die Hoffnung, dass eine verbreitete Augenkrankheit bald heilbar ist. Doch Experten halten die Euphorie, die eine Langzeit­studie im britischen Fachjournal "The Lancet" ausgelöst hat, für verfrüht.

Therapie für Makuladegeneration

Ein schleichender Verfall der Augennetzhaut löste die Erblindung des amerikanischen Farmers aus. In Deutschland leiden an dieser altersbedingten Makuladegeneration etwa zwei Millionen Menschen, meist ab einem Alter von 50 Jahren oder mehr. In etwa 80 Prozent der Fälle kann die Krankheit nicht aufgehalten werden: Erst sterben Zellen in der Netzhaut, die für die Versorgung des Gewebes zuständig sind. Dann gehen auch die lichtempfindlichen Sinnes­zellen verloren - das Auge erblindet langsam und unabwendbar.

Eine Stammzelltherapie verspricht hier Abhilfe. Embryonale Stamm­zellen können sich in jede Zelle des Körpers verwandeln und bieten die Möglichkeit, geschädigtes Gewebe zu ersetzen oder zu reparieren. Ärzte erhoffen sich davon einen Durchbruch bei der Behandlung unheilbarer Krankheiten, doch bislang wurden dieser Ansatz erst an wenigen Menschen erprobt. Das Risiko schien lange zu hoch: Die Stammzellen können gefährliche Krebserkrankungen auslösen.

Die bisher größte und längste Studie wurde von der US-amerika­nischen Biotechfirma Ocata Therapeutics (heute das Astellas Institute for Regenerative Medicine) durchgeführt1. Die Firma verwendete embryonale Stammzellen und erzeugte aus ihnen die Zellen, die bei der Altersblindheit zuerst verloren gehen. Die Zellen wurden neun Patienten mit Makuladegeneration in eines der erkrankten Augen transplantiert. Außerdem wurden neun weitere Patienten mit der seltenen Erbkrankheit Morbus Stargardt operiert, die durch einen ähnlichen Verfall der Netzhaut gekennzeichnet ist.

Die Transplantation, so die Hoffnung, sollte die zerstörte Zellschicht ersetzen und den Verfall der Netzhaut aufhalten. Doch das Ergebnis der Studie überraschte: Bei vielen Patienten wurde nicht nur die Erblindung gestoppt, sie gewannen sogar an Sehkraft zurück. Zehn der 18 Patienten konnten nach der Stammzelltherapie besser sehen, bei den meisten hatte sich die Sehschärfe etwa verdoppelt. Zwar blieb die Krankheit bei sieben Patienten konstant, und bei einem verschlechterte sich der Zustand sogar. Doch es waren vor allem die erfolgreichen Einzelschicksale, die die Meldungen dominierten und die Stammzelltherapie in ein positives Licht tauchten.

Dabei fällt es selbst Experten schwer zu erklären, wie die embryonale Stammzellen die Sehkraft wieder hergestellt haben sollen. Die transplantierten Netzhautzellen können zwar den Verfall des Gewebes stoppen, aber nicht die verlorenen Sinneszellen ersetzen. Und ohne neue Sinneszellen kann sich auch die Sehkraft nicht verbessern. Dazu kommt, dass die Patienten höchstens 150 000 Zellen erhalten haben - für Stammzelltherapien eine sehr geringe Zahl. Der Augenexperte Martin Friedlander vom Scripps-Institut in Kalifornien wundert sich daher, "wie vereinzelte Inseln von transplantierten Zellen die Sehkraft wieder herstellen können".

Ein genauerer Blick auf die Studiendaten förderte Widersprüche zutage. Laut Friedlander zeigen die veröffentlichten Ergebnisse, dass der Verfall der Netzhaut bei einzelnen Patienten weitergeht - obwohl die Sehkraft gleichzeitig besser wurde. Auf eine andere Merkwürdigkeit weist der US-amerikanische Stammzellexperte David Gamm vom Waisman Center in Wisconsin hin: "Das Auge, das nicht operiert wurde, verbesserte sich anfangs ebenfalls".

Tatsächlich könnte der Erfolg andere Gründe haben. "Bei fast der Hälfte der Patienten wurden Linsentrübungen operativ beseitigt, was die verbesserte Sehkraft erklären könnte", merkt Friedlander an. Weiterhin hätten Tierversuche gezeigt, dass allein das Einführen einer Kanüle in das Auge Prozesse auslöst, die eine Genesung der Netzhaut unterstützen. Selbst wenn dabei nur ein Placebo injiziert wurde.

Die Biotechfirma hat bereits seit Jahren in der Fachwelt einen zwiespältigen Ruf. 2001 stieß Ocata viele Forscher vor den Kopf, als sie scheinbar sensationelle Ergebnisse in allen Medien verbreiten ließ - ausgerechnet auf dem sensiblen Gebiet der Klonierung menschlicher Embryonen. Experten konnten in den Versuchen jedoch keinen Fortschritt erkennen. Seitdem muss die Firma mit dem Vorwurf leben, dem Feld der Stammzellforschung immer wieder durch übertriebene Ankündigungen zu schaden.

Auch das Finanzgebahren von Ocata gab Anlass für Klagen. Erst kürzlich hat eine US-Behörde Strafzahlungen von mehreren Millionen Dollar verhängt, weil die Firma illegal Aktien an der Börse verkauft haben soll. Diese Zahlungen rissen ein tiefes Loch in die Firmenkasse, und die Finanzreserven sollen Anfang dieses Jahres nur noch für wenig Monate gereicht haben. Ein Aufsehen erregender Erfolg war für die Firma lebensnotwendig, um neue Investoren zu gewinnen und die Kassen aufzufüllen.

Trotz vielfätiger Kritik an der Firma gelten die dort arbeitenden Wissenschaftler als hochqualifiziert. Und so fällt es Experten nicht schwer, einen anderen Teil der Stammzellstudie als großen Fortschritt zu begrüßen. In den durchschnittlich fast zwei Jahren Beobachtungs­zeit zeigte keiner der Patienten Anzeichen von Krebs - dieses Ergebnis wurde freudig aufgenommen. Gamm betont: "Die Sicherheits­daten sind eindeutig wichtig". Sie entkräften die Bedenken, dass embryonale Stammzelltherapien die Gesundheit des Patienten gefährden.

Die positiven Sicherheitsdaten bereiten den Weg, um die Entwicklung neuer Stammzelltherapien mit größerer Geschwindigkeit voran­zutreiben. In einigen Jahren könnten Versuche mit Patienten starten, bei denen sich die Krankheit noch im Anfangsstadium befindet. Die Chancen auf eine erfolgreiche Behandlung der Altersblindheit wären dann wesentlich höher. Friedlander ist sich sicher: "Ein frühzeitiger Eingriff ist der Schlüssel, um die Sehkraft zu bewahren".

1 Schwartz et al., Human embryonic stem cell-derived retinal pigment epithelium in patients with age-related macular degeneration and Stargardt's macular dystrophy: follow-up of two open-label phase 1/2 studies, The Lancet 2014 (link)

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Kurz und knapp

  • die Firma Ocata Therapeutics hat eine embryonale Stammzelltherapie gegen drohende Erblindung entwickelt
  • in ersten Studien wurden je neun Patienten mit alters­bedingter Makula­degeneration und Morbus Stargardt behandelt
  • Ocata verkündete, dass sich bei einigen Patienten die Sehkraft verbessert hat
  • Experten bezweifeln, die embryonale Stammzelltherapie der Grund für den scheinbaren Heilerfolg ist
  • die Studien deuten an, dass von embryo­nalen Zellen keine Krebsgefahr ausgeht
  • die Wirksamkeit der embryonalen Stammzelltherapie kann erst nach den nächsten Studien beurteilt werden