- Nach gut einem Jahr schon das Ende - so hatte es die Firma Geron sicher nicht geplant. Der erste Test von embryonalen Stammzellen am Menschen, im Oktober 2010 mit großem Medienecho gestartet, ist bereits im November 2011 wieder abgeblasen worden - aus Geldmangel.
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Embryonale Stammzellentherapien werden am Menschen getestet - auf die Ergebnisse wird man lange warten müssen.
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- Dabei wurde vorher großer Aufwand betrieben, allein der Antrag bei der amerikanischen Gesundheitsbehörde war rekordverdächtig: mehr als 21 000 Seiten und 24 Studien mit Versuchstieren. Doch einem neuen Firmenchef schienen die Aussichten zu unsicher, er sah die Zukunft eher bei der Entwicklung von Krebsmedikamenten. Die Sparte der embryonalen Stammzelltherapie wurde ersatzlos gestrichen.
- Übrig bleibt damit vorerst nur die Firma Advanced Cell Technology, die embryonale Stammzellen gegen eine drohende Erblindung einsetzen will. Drei unterschiedliche Studien mit insgesamt 36 Patienten sind genehmigt. Doch diese Zahl wird bald steigen: Auch die Firma Viacyte und das London Project to Cure Blindness stehen in den Startlöchern, um ihre Zellen am Menschen zu testen.
Geron (Kalifornien): Akute Rückenmarksverletzung
250 000 Menschen in den USA erleiden jährlich Rückenmarks-Verletzungen, die im schlimmsten Fall in einer Querschnittslähmung enden können. Die Nervenzellen des Rückenmarks können sich nur schlecht regenerieren - für die Betroffenen besteht kaum Hoffnung auf Besserung.
Ein großer Markt - dachte die Firma Geron und investierte viele Millionen Dollar in eine Stammzelltherapie. Sie fand eine Methode, embryonale Stammzellen in einen Zelltyp zu verwandeln, der die Heilung von beschädigten Nervenzellen unterstützt. Zumindest in Ratten funktionierte das: Wenn verletzte Tieren innerhalb einer Woche mit diesen Zellen behandelt wurden, verringerten sich die Lähmungserscheinungen deutlich.
Im Januar 2009 erhielt Geron als erste Firma weltweit die Erlaubnis, diese Zellen am Menschen zu testen. Am 11. Oktober 2010 wurden dem ersten Patienten embryonale Stammzellen injiziert1, drei weitere Querschnittsgelähmte folgten etwas später. Doch schon im November 2011 kam das Aus - Geldmangel2. Ein Wechsel an der Firmenspitze war mit einem Wechsel der Strategie verbunden, die Firma will sich in Zukunft auf die Entwicklung von Krebsmedikamenten konzentrieren.
Dabei verlief die Studie erst mal erfolgreich: Die Zellen wurden von den Patienten gut vertragen, schädliche Nebenwirkungen waren nicht zu beobachten. Über einen Heilerfolg konnte man keine Aussagen machen - dafür war die Studie auch gar nicht angelegt. Geron sucht nun nach Partnern, die eine Weiterversorgung der vier Patienten sichern. Denn die Entwicklung von embryonalen Stammzelltherapien hat Geron vollständig eingestellt.
Diese Studien war allerdings von Anfang an unter Wissenschaftler umstritten. Viele kritisieren, dass die ursprünglichen Tierversuche nicht von unabhängigen Forschern bestätigt wurden. Auch wurden diese Versuche ausschließlich mit Ratten durchgeführt, obwohl größere Tiere bessere Vorhersagen auf die Reaktion des Menschen ermöglichen3.
Advanced Cell Technology (Kalifornien): Makuladegeneration
Bei der Makuladegeneration verändert sich die Netzhaut des Auges, die Sehkraft wird beeinträchtigt oder geht ganz verloren. Zwar sind die Nervenzellen nicht direkt betroffen, doch unterstützende Gewebe wie z.B. das retinale Pigmentepithel werden irreparabel geschädigt. Allein in Deutschland leiden etwa 2 Millionen Menschen an der Makuladegeneration, und in Europa stellt sie mittlerweile die Hauptursache für Erblindung bei älteren Menschen dar.
Die Firma Advanced Cell Technology (ACT) aus Santa Monica kann die retinalen pigmentierten Epithel-Zellen aus embryonalen Stammzellen herstellen. Diese Zellen wurden Ratten eingepflanzt, die aufgrund eines Gendefekts innerhalb der ersten Lebenswochen erblinden. Durch die Behandlung verblieb den Ratten immerhin noch etwa 70 % ihrer Sehkraft.
Im November 2010 erhielt ACT die Erlaubnis, diese Zellen am Menschen zu testen. Die Erbkrankheit Morbus Stargardt ist das erste Ziel - eine Netzhautveränderung bei jüngeren Menschen, von der in Deutschland etwa 8000 Personen betroffen sind4. Bei 12 Patienten soll in einer Phase I/II-Studie die grundsätzliche Sicherheit dieser Therapie nachgewiesen werden (Ergebnisse werden nicht vor 2013 erwartet). Eine sehr ähnliche Studie, wieder mit 12 Patienten, startete kurz darauf in London - die erste experimentelle Therapie mit embryonalen Stammzellen außerhalb der USA5.
Im Januar 2011 erlaubten US-amerikanischen Behörden, die gleichen Zellen auch bei der viel häufigeren altersbedingten Makuladegeneration anzuwenden6. Die trockene Form dieser Krankheit ist die häufigste Ursache für Erblindung in den Industrienationen7, kann aber bislang noch nicht behandelt werden. In Deutschland sind geschätzte 1,6 Millionen Menschen davon betroffen. Auch hier soll in einer kleinen Studie mit zwölf Patienten zuerst die Sicherheit der Stammzellentherapie nachgewiesen werden.
Erste Studien-Ergebnisse - mit je einem Patienten mit Morbus Stargardt bzw. altersbedingter Makuladegeneration - wurden im Januar 2012 veröffentlicht8. Vier Monate nach der Operation hatten sich die transplantierten Zellen in die Augennetzhaut eingegliedert; es gab keinerlei Anzeichen einer Entzündung, Immunabstoßung oder Tumorbildung. Die Therapie scheint also, zumindest in der frühen Phase, für die Patienten keine Nachteile zu bringen. Ob die Behandlung auch hilft, wird diese Studie nicht zeigen können: Beide Patienten befanden sich schon in der Endphase der Krankheit.
ViaCyte (vormals Novocell, Kalifornien): Diabetes
Millionen von Menschen leiden an Diabetes und müssen zum Teil ihr Leben lang Insulin spritzen. Bei jüngeren Menschen entsteht Diabetes, wenn bestimmte Zellen der Bauchspeicheldrüse aufhören, Insulin zu produzieren - weil sie vom eigenen Immunsystem angegriffen und zerstört werden.
Die Firma ViaCyte aus San Diego kann diese Insulin-produzierenden Zellen aus embryonalen Stammzellen nachzüchten. Bei ersten Versuchen in Mäusen tun diese Zellen auch, was von ihnen erwartet wird: Sie produzieren Insulin. ViaCyte hofft, dass sie sich auch im Menschen in der Bauchspeicheldrüse ansiedeln und auf natürliche Weise Insulin produzieren.
Im Mai 2009 erhielt ViaCyte in den USA das Patent auf diese Methode9, und ein Antrag auf Erlaubnis von klinischen Studien wird schon seit längerem erwartet. Und für den Fall des Erfolges hat man schon vorgesorgt: Diese Stammzellentherapie wird dann mit Hilfe des Pharma-Riesen Pfizer vermarktet.
London Project to Cure Blindness
Kein kommerzielles Unternehmen, sondern ein Zusammenschluss von Forschern ist das London Project to Cure Blindness10. Eine große philanthropische Spende im Jahr 2007 bildete das Anfangskapital, und auch die weitere Finanzierung beruhte vor allem auf öffentlichen Spenden.
Das London Project verfolgt ein ähnliches Ziel wie die kalifornische Firma ACT: Aus embryonalen Stammzellen sollen retinale Epithelzellen entwickelt werden, um die altersbedingte Makuladegeneration7 zu behandeln. Die vorklinischen Test sind bereits abgeschlossen, und die Forscher warten nun auf die Erlaubnis der britischen Behörden für den nächsten Schritt. Sie hoffen, im Jahr 2012 mit ersten Tests am Menschen zu beginnen.
1 Pressemitteilung der Firma Geron, 11.10.2010 (link)
2 Pressemitteilung der Firma Geron, 14.11.2011 (link)
3 Kwon et al., Translational Research in Spinal Cord Injury: A Survey of Opinion from the SCI Community, Journal of Neurotrauma 2010, vol. 27, pp. 21-33 (link)
4 Webseite der Pro Retina Deutschland e.V. (link)
5 Pressemitteilung der Firma Advanced Cell Technology, 22.09.2011 (link)
6 Pressemitteilung der Firma Advanced Cell Technology, 03.01.2010 (link)
7 Webseite "Altersbedingte Makuladegeneration" (link)
10 Schwartz et al., Embryonic stem cell trials for macular degeneration: a preliminary report, The Lancet 2012, epub (link)
9 Pressemitteilung der Firma Novocell (nun ViaCyte), 19.5.2009 (link)
10 Webseite des London Project to Cure Blindness (link)
